Pembuat ubat Alzheimer Leqembi menjangkakan kelulusan penuh FDA pada musim panas ini

pembuat ubat Jepun Eisai menjangkakan Pentadbiran Makanan dan Dadah akan meluluskan sepenuhnya rawatan Alzheimernya Leqembi musim panas ini, yang akan memperluaskan akses kepada antibodi baharu yang mahal di bawah Medicare.

Ketua Pegawai Eksekutif AS Ivan Cheung berkata FDA, yang memberikan pelepasan dipercepatkan pada bulan Januari, boleh memberikan kelulusan penuh sejurus Julai jika syarikat itu mendapat "semakan keutamaan" yang dipercepatkan untuk menunjukkan peningkatan ketara dalam cara awal Alzheimer dirawat.

"Kami benar-benar bercakap tentang mungkin kira-kira lima bulan lagi, jadi kami bergerak dengan segera dengan CMS sekarang," kata Cheung kepada CNBC dalam temu bual Khamis. Pusat Perkhidmatan Medicare dan Medicaid ialah agensi persekutuan yang akan menentukan sejauh mana Leqembi, yang Eisai telah berharga $26,500 setahun, dilindungi untuk pesakit yang didiagnosis dengan Alzheimer awal.

Syarikat, yang membangunkan dadah dengan Biogen, menganggarkan 100,000 orang dijangka menerima diagnosis awal Alzheimer dan menjadi layak untuk Leqembi menjelang 2026 walaupun bilangan orang yang tidak didiagnosis hampir pasti lebih tinggi.

Persatuan Alzheimer menganggarkan bahawa lebih daripada 2,000 orang berumur 65 tahun dan lebih tua mengalami demensia ringan hingga sederhana akibat penyakit itu setiap hari, menjadikan mereka tidak layak untuk Leqembi.

Alzheimer awal biasanya melanda orang berumur 65 tahun ke atas, menyebabkan gangguan kognitif dan isu lain. Leqembi telah menunjukkan janji dalam memperlahankan perkembangan penyakit dalam populasi itu, tetapi ia membawa risiko pembengkakan otak dan pendarahan.

Medicare menerbitkan panduan pada April 2022 yang mengehadkan perlindungan untuk ubat Alzheimer seperti Leqembi yang menggunakan rawatan antibodi untuk menyasarkan plak yang menyebabkan penyakit itu. Di bawah status kelulusan dipercepatkan semasa Eisai, Medicare hanya akan menampung kos orang dalam ujian klinikal yang diluluskan oleh FDA atau Institut Kesihatan Kebangsaan.

Eisai telah menyelesaikan percubaan fasa tiganya dan tidak lagi mendaftarkan pesakit. Ini bermakna ubat itu kini tidak dapat dicapai oleh kebanyakan orang, kecuali mereka yang sangat kaya. Cheung berkata syarikat itu tidak mengetahui mana-mana pesakit yang telah berjaya mendapatkan perlindungan Leqembi melalui Medicare sekarang.

Walaupun ia mendapat kelulusan penuh di bawah proses "semakan keutamaan" FDA, Medicare masih boleh menyekat perlindungan kepada pesakit yang mendaftar dalam kajian penyelidikan yang diluluskan oleh CMS, agensi yang menjalankan program insurans kesihatan persekutuan Medicare dan Medicaid.

Syarikat itu memfailkan semua data fasa tiga dengan permohonannya untuk kelulusan penuh pada bulan Januari dan harus mendengar kembali daripada FDA pada bulan Mac sama ada agensi itu akan menerima permohonannya. Jika agensi memutuskan untuk menyemak permohonan Leqembi dengan keutamaan, ia boleh membuat keputusan muktamad dalam tempoh enam bulan.

Benefisiari Medicare yang bersetuju untuk mengambil bahagian dalam kajian penyelidikan yang disokong CMS, yang lebih luas daripada ujian klinikal, akan mendapat perlindungan jika Leqembi menerima kelulusan penuh. Tetapi ada kemungkinan bahawa CMS boleh bersetuju dengan liputan yang lebih luas, mungkin tanpa sekatan, jika agensi itu menentukan bahawa terdapat tahap bukti yang tinggi yang menyokong rawatan itu, kata Cheung.

“Dengan tahap bukti yang tinggi … sekatan sepatutnya sangat terhad, atau mungkin tiada sekatan dan itu adalah pendirian Eisai,” kata Cheung. "Kami percaya penerima Medicare sepatutnya mempunyai akses tanpa halangan, akses luas dan mudah kepada Leqembi kerana data memenuhi kriteria tersebut," katanya.

Jika Medicare terus mengehadkan liputan, orang di komuniti luar bandar akan menghadapi kelemahan kerana institusi perubatan dan universiti banyak tertumpu di bandar yang lebih besar.

Lebih 70 ahli Kongres bulan ini menyeru Setiausaha Kesihatan Xavier Becerra dan Pentadbir CMS Chiquita Brooks-LaSure untuk mengurangkan sekatan liputan di Leqembi bagi memastikan lebih banyak akses di seluruh Amerika.

"Pesakit, keluarga, dan penjaga yang tinggal di kawasan luar bandar dan kawasan yang kurang mendapat perkhidmatan harus mempunyai peluang yang sama untuk mendapatkan rawatan," katanya. penggubal undang-undang menulis. "Ia adalah beban fizikal dan kewangan yang besar bagi penerima Medicare untuk menghabiskan berjam-jam perjalanan ke institusi penyelidikan terhad yang menjadi tuan rumah percubaan."

Jika semuanya berjalan mengikut jangkaan Eisai, FDA akan memberikan kelulusan penuh dan CMS akan menyediakan liputan tanpa had Leqembi. Dalam senario itu, Eisai menjangkakan bahawa kira-kira 100,000 pesakit Alzheimer awal yang didiagnosis akan layak menjelang tahun ketiga pelancaran ubat itu. Eisai berkata terdapat kapasiti pengeluaran yang mencukupi di kilang Biogen di Switzerland.

Tetapi Cheung berkata cabaran utama dengan melancarkan Leqembi ialah pakar perubatan tidak menjurus ke arah mendiagnosis Alzheimer awal kerana begitu sedikit rawatan wujud. CMS juga perlu menyediakan pembayaran balik yang luas untuk ujian diagnostik, kata Cheung. Ini termasuk imbasan PET, yang kini terhad kepada satu seumur hidup, dan ujian cecair serebrospinal yang dibayar balik pada kadar yang rendah, menurut syarikat itu. 

"Setiap kali anda perlu menggunakan prosedur diagnostik baharu, ia akan mengambil sedikit masa," kata Cheung. “Pembayaran balik perlu berlaku untuk prosedur diagnostik tersebut, dan pakar radiologi serta penyedia penjagaan kesihatan di seluruh negara perlu mula melakukan perkara itu. Dan ada tempoh masa yang diperlukan untuk orang ramai mengetahui cara melakukannya,” katanya.

Kira-kira 15% pesakit yang layak adalah lebih muda daripada umur 65 tahun dan kebanyakannya dilindungi melalui insurans swasta, kata Cheung. Penanggung insurans swasta sebahagian besarnya menunggu keputusan perlindungan CMS walaupun ada yang mungkin memutuskan untuk membuat keputusan perlindungan mereka lebih awal, katanya. Eisai akan menawarkan bantuan copay kepada orang yang dilindungi secara persendirian, kata Cheung.

"Terdapat lebih banyak fleksibiliti dan pelbagai pendekatan untuk menawarkan akses yang sangat baik dengan kos yang sangat rendah untuk individu tersebut," kata Ketua Pegawai Eksekutif itu. Eisai mempunyai a program untuk menyediakan Leqembi tanpa sebarang kos kepada pesakit yang tidak diinsuranskan yang memenuhi kriteria kelayakan.

Cheung berkata kos tahunan $26,500 Leqembi sepatutnya turun dari semasa ke semasa. Buat masa ini, rawatan itu diberikan dua kali sebulan, tetapi Eisai sedang membangunkan rejimen penyelenggaraan di mana pesakit akan menerima satu dos bulanan selepas 18 bulan pertama rawatan.

“Ia belum diluluskan lagi. Kami menjangkakan untuk memfailkan dos penyelenggaraan menjelang akhir tahun fiskal akan datang,” kata Cheung. Dos penyelenggaraan akan mengurangkan kos Leqembi sebanyak kira-kira separuh, katanya.

CMS berkata pada bulan Januari bahawa ia akan meluaskan liputan jika Eisai menyediakan data yang menjawab soalan tentang faedah Leqembi dalam memperlahankan penurunan kognitif dan potensi bahaya daripada kesan sampingan seperti pendarahan otak.

"Salah satu perkara yang saya hanya akan tekankan adalah seperti yang anda tahu, dalam kelas khusus ini, [kami] benar-benar ingin mendapatkan lebih banyak maklumat sambil kami mengetahui perkara yang akan dilakukan oleh produk ini," kata Pentadbir CMS Brooks-LaSure pada hari Selasa semasa sesi panggilan dengan wartawan. "Tetapi kami terus terbuka untuk mendengar data baharu daripada pengeluar dan penyokong."

Eisai berkata data daripada percubaan fasa tiganya menjawab soalan-soalan itu dengan tahap bukti yang tinggi, kata Cheung.

Polisi perlindungan Medicare adalah kontroversi. Persatuan Alzheimer, dalam surat Disember kepada CMS, menggesa liputan penuh dan tidak terhad mengenai Leqembi. Robert Egge, ketua pegawai dasar persatuan itu, berkata ini kali pertama CMS telah membuat keputusan awal untuk tidak melindungi kelas ubat masa depan secara lalai.

Polisi Medicare berpunca daripada kontroversi mengenai Aduhelm, satu lagi rawatan antibodi Alzheimer yang dibangunkan oleh Eisai dan Biogen. FDA memberikan kelulusan dipercepatkan untuk rawatan itu pada 2021 walaupun pada hakikatnya penasihat bebas agensi itu berkata bukti tidak menunjukkan bahawa ia melambatkan penyakit itu. Tiga orang penasihat meletak jawatan atas keputusan FDA. A siasatan kongres pada bulan Disember mendapati bahawa kelulusan Aduhelm adalah "penuh dengan penyelewengan."

Medicare memutuskan April lalu untuk mengehadkan liputan ke atas semua antibodi monoklonal yang menyasarkan plak otak untuk merawat Alzheimer sehingga ia menerima lebih banyak bukti yang menunjukkan manfaat kepada pesakit.

"Ia bukan dasar yang munasabah kerana tidak ada sebab mengapa mereka perlu melakukan ini berdasarkan kelas," kata Egge.

American Academy of Neurology, persatuan pakar neurologi terbesar di dunia, memberitahu Medicare dalam sepucuk surat awal bulan ini bahawa terdapat konsensus di kalangan pakarnya bahawa percubaan klinikal fasa tiga untuk Leqembi telah direka dengan baik dan datanya adalah signifikan secara klinikal dan statistik.

Keputusan ujian klinikal, diterbitkan dalam New England Journal of Medicine, mendapati penurunan kognitif adalah 27% lebih perlahan dalam tempoh 18 bulan pada orang yang menerima Leqembi berbanding dengan mereka yang tidak menerima rawatan. Tetapi terdapat juga kebimbangan keselamatan dengan sesetengah pesakit yang mengalami pembengkakan otak dan pendarahan.

Kematian peserta percubaan klinikal di kawasan Chicago juga mungkin dikaitkan dengan lecanemab, menurut sebuah surat penyelidikan yang diterbitkan dalam New England Journal of Medicine pada bulan Januari

Presiden AAN Dr. Orly Avitzur menyeru CMS untuk menyemak semula had liputannya supaya terdapat akses yang lebih luas untuk Leqembi sekiranya rawatan itu mendapat kelulusan FDA tradisional.