Stok QURE Roket Selepas FDA Meluluskan Ubat Termahalnya Pernah

Pentadbiran Makanan dan Dadah baru sahaja meluluskan ubatnya yang paling mahal - terapi gen hemofilia B daripada Syarikat Carlisle (CSL) dan UniQure (QURE) — dan saham QURE muncul pada hari Rabu.

X

Sementara itu, BioMarin (BMRN) saham meletus selepas FDA berkata ia tidak akan mengadakan mesyuarat jawatankuasa penasihat untuk membincangkan terapi gen hemofilia Anya. Penasihat ini membuat syor yang tidak mengikat kepada FDA selepas membincangkan manfaat dan risiko ubat eksperimen. Roctavian BioMarin telah pun diluluskan di Eropah.

On pasaran saham hari ini, saham QURE melonjak 14.6% kepada 26.36. Itu memanjangkan larian saham daripada lonjakan 7.1% pada hari Selasa. Saham mendahului a titik beli pada 25.91 daripada penyatuan, menurut MarketSmith.com.

Saham BioMarin melonjak 7.3% kepada 97.79. Itu mendorong stok BioMarin untuk keluar dari a asas dua bawah dengan catatan pada 92.86.

Stok QURE: Harga Melebihi Jangkaan

Infusi UniQure diluluskan untuk pesakit hemofilia B yang sedang menjalani rejimen pencegahan yang dipanggil terapi Faktor IX, atau yang mempunyai sejarah pendarahan yang boleh membawa maut atau episod pendarahan yang serius. Dengan kos sekali sahaja sebanyak $3.5 juta, Carlisle dan UniQure berharap ubat itu adalah penawar.

Penganalisis berkata kelulusan itu adalah senario terbaik untuk UniQure, syarikat yang pada mulanya membangunkan Hemgenix sebelum bekerjasama dengan Carlisle pada peringkat kemudian. Label tidak mengehadkan terapi kepada mana-mana kumpulan pesakit tertentu atau memasukkan amaran "kotak hitam".

"Memandangkan ketidakpastian mengenai kelulusan terapi gen hemofilia dan berhati-hati pelabur, kami fikir ini adalah positif utama untuk UniQure dan pengurangan risiko utama untuk cerita itu," kata penganalisis UBS Eliana Merle dalam satu laporan Rabu.

Tanda harga $3.5 juta adalah melebihi cadangan oleh Institut Kajian Klinikal dan Ekonomi. Organisasi bukan untung berkata kebanyakannya terapi gen hemofilia kos efektif pada $2.5 juta. Laporan itu meneliti harga antara $2 juta hingga $3 juta berdasarkan ulasan eksekutif.

Penganalisis SVB Securities Joseph Schwartz berkata harga yang lebih tinggi daripada jangkaan berkemungkinan menyumbang kepada populasi kecil pesakit hemofilia B. Namun, dia melihat kelulusan itu sebagai positif untuk pesakit yang mengalami episod pendarahan yang kerap dan keperluan untuk "terapi profilaksis yang membebankan."

Pesakit akan dipantau selama tiga jam selepas infusi Hemgenix. Kemudian, mereka perlu menjalani pemantauan mingguan selama tiga bulan untuk melihat kemungkinan komplikasi hati. Schwartz mencatatkan rawatan pencegahan dengan Faktor IX biasanya diberikan setiap minggu.

"Kami percaya keperluan pemantauan ini masuk akal dan akan dilihat sebagai pengorbanan yang berbaloi untuk kemungkinan liberalisasi daripada terapi faktor, pendarahan dan kerosakan sendi untuk masa yang lama," katanya dalam satu laporan.

Dia mempunyai penilaian yang lebih baik pada saham QURE.

Usaha Terapi Gen UniQure yang Lain

Di bawah syarat perjanjian, Carlisle akan bertanggungjawab untuk mengkomersialkan Hemgenix. Sebagai balasan, UniQure akan menerima sehingga $1.5 bilion dalam bentuk pembayaran penting tambahan dan royalti ke atas jualan dalam julat pertengahan belasan hingga 20%. UniQure juga mempunyai hak pembuatan.

"Kami melihat (kelulusan) sebagai peristiwa penyahrisiko utama untuk potensi aliran tunai masa depan UniQure," kata Schwartz. "Kami juga berpendapat ini memberi petanda yang baik untuk potensi kelulusan untuk Roctavian BioMarin dalam hemofilia A."

Kelulusan itu juga mungkin memberi kepercayaan kepada usaha UniQure dalam bidang terapi gen lain. Pelabur mungkin lebih berhati-hati terhadap kerja syarikat dalam penyakit Huntington. Tiga daripada 14 pesakit dalam kajian UniQure mengalami kesan sampingan yang serius.

"Kami mendapati kemas kini Fasa 1 dan Fasa 2 masih dipandu pada suku kedua 2023 dan boleh menjadi pemangkin bermaklumat untuk program dengan data pertama mengenai (matlamat) berfungsi," kata Merle, penganalisis UBS.

Dia telah membeli rating pada saham QURE dan menaikkan sasaran harganya kepada 42 daripada 40.

Ikuti Allison Gatlin di Twitter di @IBD_AGatlin.

AWAK JUGA MUNGKIN MENYUKAI:

Medtronic Mencapai Terendah Dua Tahun Pada Kelewatan Suku Tahun - Tetapi Penganalisis Mencari Titik Cerah

Lihat Sebab Perniagaan Kanser Gilead Memacu Saham Ke Demam

Dapatkan Makluman Beli & Jual Tepat Masa dengan Papan Pendahuluan IBD

Stok Yang Perlu Dibeli Dan Ditonton: IPO Teratas, Topi Besar Dan Kecil, Stok Pertumbuhan

Cari Pelaburan Jangka Panjang Terbaik Dengan Pemimpin Jangka Panjang IBD