Pesakit yang mendapat suntikan penyuntingan gen sekali menunjukkan peningkatan berterusan dalam gangguan genetik yang boleh membawa kepada pembengkakan maut apabila tidak dirawat. Wall Street, bagaimanapun, menolak berita baik itu.
Keputusan kajian Fasa 1 Jumaat adalah berita yang menggalakkan untuk perubatan genetik dan untuk pembangun rawatan
Saham Intellia jatuh sebanyak 16% pagi Jumaat sebelum mencatatkan kerugian 7% pada tengah hari, pada $63.90, walaupun peminat seperti penganalisis Pasaran Modal RBC Luca Issi menganggap kajian fasa awal sebagai hasil yang baik.
Jualan melanda semua pembangun ubat Crispr.
Terapi CRISPR
(CRSP) menyaksikan penurunan 7% dalam sahamnya.
Perubatan Editas
(EDIT) saham jatuh 11%. Caribou Biosciences (CRBU) turun 13%, manakala
Terapi Rasuk
jatuh 8%. Penyuntingan gen Crispr rawatan boleh membuat perubahan kekal dalam DNA kita dengan menempatkan gen tertentu dan kemudian melumpuhkannya atau menulis semula bahagian berbahaya bagi arahan genetik mereka.
Ditanya mengenai penjualan Wall Street, jurucakap Intellia berkata bioteknologi itu tidak dapat menjelaskan "setiap turun naik harga saham."
"Tetapi berita itu jelas semuanya baik untuk Intellia dan untuk pesakit yang Intellia harap dapat berkhidmat," kata jurucakap itu.
Keputusan interim Fasa 1 yang diumumkan oleh Intellia pada persidangan perubatan Berlin pagi Jumaat memberikan data pertama mengenai kemungkinan pembaikan kekal untuk angioedema keturunan—keadaan di mana gen yang salah tulis dalam sel hati menghasilkan protein yang menyebabkan pembengkakan berbahaya di seluruh badan.
Dalam enam pesakit, rawatan sekali sahaja mengurangkan tahap darah protein yang menyusahkan sebanyak lebih 90%—kesan yang lebih mendalam daripada yang dicapai oleh dos kronik ubat Takhzyro yang diluluskan, yang dibangunkan oleh
Farmaseutikal Ionis
(IONS) dan dipasarkan oleh
Farmasi Takeda
(TAK). Serangan bengkak juga berkurangan.
Keputusan angioedema adalah sama baiknya dengan apa yang dikatakan oleh Issi RBC sebagai hasil "langit biru" dalam nota awal pada hari Khamis. Pertunjukan sedemikian boleh meningkatkan saham Intellia melebihi $85, dia berharap. Harga sasaran 12 bulan beliau ialah $150.
bercakap dengan Barron itu Jumaat selepas mendengar daripada syarikat dan pelabur, Issi berkata beberapa kemerosotan saham Jumaat mungkin mencerminkan dana lindung nilai "menjual berdasarkan berita," selepas kenaikan sebelumnya dalam saham Intellia menjelang berita baik yang dijangkakan. Terdapat beberapa data mengenai — dia mencatat — menunjukkan enzim hati yang sangat tinggi dalam satu pesakit. Kesannya berkurangan, tetapi pelabur berasa gelisah tentang terapi penyuntingan gen novel.
Pada hari Jumaat, Intellia turut mengumumkan keputusan jangka panjang yang baik dalam satu lagi kajian Fasa 1 tentang rawatan yang sedang dibangunkannya dengan kerjasama
Farmaseutikal Regeneron
(
REGN
). Infusi Crispr ini mengetuk gen penyangak dalam sel hati, yang keluaran beracunnya merosakkan jantung atau saraf untuk menyebabkan penyakit yang dikenali sebagai transthyretin amyloidosis, atau ATTR. Dalam 12 pesakit, rawatan itu menyebabkan penurunan lebih daripada 90% dalam protein beracun yang dibuat oleh gen penyangak dalam sel hati mereka. Sesetengah pesakit telah diukur selama enam bulan, dengan keputusan yang dikekalkan.
Rawatan Crispr satu-dan-selesai untuk ATTR kelihatan di landasan untuk menandingi penyakit kronik rawatan dadah Onpattro dari
Farmasi Alnylam
(ALNY), atau Vyndaqel $2 bilion setahun daripada
Pfizer
(PFE). Keputusan percubaan yang berjaya dilaporkan tahun ini oleh Alnylam telah membawa kepada popular dalam stoknya.
Saham Regeneron tidak berubah pada Jumaat, walaupun terdapat penjualan dalam saham Intellia.
Pada panggilan pagi Jumaat sebelum pasaran saham dibuka, pegawai Intellia dengan gembira membincangkan rancangan mereka untuk maju ke percubaan terkawal Fasa 2 untuk kajian ATTR. Ketua Pegawai Eksekutif John Leonard menggelar keputusan itu sebagai pembuktian pendekatan modular syarikat terhadap terapi Crispr, di mana ia boleh menjatuhkan gen penyangak yang berbeza dengan hanya menukar sedikit panduan-RNA pada produknya.
Issi RBC mengeluh dalam nota Jumaat bahawa penjualan saham Intellia tidak masuk akal. "Kami adalah pembeli memandangkan kami percaya bahawa [Intellia] adalah nama penyuntingan gen terbaik di angkasa," katanya.
Tulis kepada Bill Alpert di [e-mel dilindungi]